La maladie ou "chorée " de Huntington est une maladie génétique sévère caractérisée par une dégénérescence des neurones du striatum, une région cérébrale essentielle au contrôle et au transfert des informations du cortex. Les cinq patients suivis pendant plus de cinq ans, et dont l'âge était compris entre 31 et 48 ans au début de l'essai, ont subi chacun, deux interventions chirurgicales, au cours desquelles leur ont été greffé des neurones foetaux dans les régions lésées du cerveau. Une évaluation précise de l'état de santé de chaque patient, fondée sur des tests neurologiques, neurophysiologiques et psychiatriques, a été réalisée avant et après ces deux greffes opérées à un an d'intervalle - dans le cerveau droit, puis dans le gauche. L'évolution des signes de la maladie chez ces cinq patients, a été comparée à celle de 22 patients non traités, suivis en parallèle. Cette thérapie cellulaire " substitutive " qui vise au remplacement fonctionnel et anatomique des neurones perdus au cours de la progression de la maladie, a été envisagée depuis de nombreuses années. Aujourd'hui, cette approche prometteuse vient donc d'obtenir, au travers des recherches dues à l'équipe de Marc Peschanski, ses premiers résultats cliniques.
Au terme du protocole, soit trois ans après le début du suivi, trois patients sur les cinq semblent avoir bénéficié du traitement. Ces bénéfices touchent l'ensemble des grandes catégories de symptômes (moteurs et cognitifs). Les patients présentent en effet une régression des mouvements involontaires et un accroissement de la vitesse des mouvements volontaires, ainsi que la préservation ou l'amélioration des capacités d'attention et de planification chez ces malades. L'un d'entre eux travaille même à mi-temps, alors que sa maladie évolue maintenant depuis plus de huit ans. Par ailleurs, l'activité cérébrale, enregistrée par tomographie à émission de positons deux ans après la greffe, est soit stable, soit même augmentée chez deux de ces trois patients, alors que les malades non traités perdent en moyenne 7% d'activité par an. Ces résultats apparaissent comme un espoir de traitement de la maladie de Huntington, et il s'agit là du premier. Leur valeur est toutefois encore limitée en raison du petit nombre de patients impliqués. Deux des cinq patients suivis ont en effet présenté une évolution moins favorable de leurs symptômes. Le premier a montré une amélioration nette mais transitoire de son état, interrompue dix-huit mois après la première greffe, au moment où l'élimination de ses greffons a été observée, tandis que la greffe n'a pas eu d'effets bénéfiques sur le second malade. Au vu de ces premières données, Marc Peschanski et ses collaborateurs envisagent maintenant de mettre en place un essai à plus grande échelle, multicentrique, qui permettra de confirmer les promesses de cette thérapie cellulaire substitutive. Cet essai, auquel seront associées quatre autres équipes françaises et une belge, inclura, en tout, 60 patients, et sera également " contrôlé " grâce à un mode d'inclusion des patients suivis adapté. En clair, il sera possible, à tout moment, au cours de l'essai, de comparer deux à deux des patients greffés et non greffés suivis exactement de la même façon. Les premiers résultats sont attendus d'ici 4 à 5 ans.
